La SEP-pédiatrique représente environ 5 % des cas. Son évolution est souvent plus active que chez l’adulte. Le profil d’efficacité et sécurité du DMF, établi chez l’adulte, est inconnu chez l’enfant.

L’étude CONNECT a comparé l’efficacité et la sécurité du DMF et de l’interféron bêta-1a (IFNβ-1a) intramusculaire chez des patients présentant une SEP d’apparition pédiatrique à la semaine (S) 96.

CONNECT est une étude ouverte, randomisée, multicentrique, avec contrôle actif, chez des patients présentant une SEP récurrente-rémittente âgés de 10 à<18 ans traités par DMF ou IFNβ-1a pendant 96S. Le critère d’évaluation principal était la proportion de patients sans nouvelles lésions ou lésions élargies (N/NE) hyper-intenses en T2 à S96 par rapport à l’inclusion. Les critères d’évaluation secondaires incluaient la proportion de patients sans poussée et les événements indésirables (EI).

Au total, 150 patients ont été inclus (78 DMF et 72 IFNβ-1a) ; l’âge médian était 15 ans. La proportion de patients sans N/NE hyper-intenses en T2 à S96 était de 16 % pour le DMF vs 5 % pour l’IFNβ-1a. À S96. Les EI les plus fréquents observés chez les patients traités par DMF étaient les douleurs gastro-intestinales et bouffées congestives ; chez les patients traités par IFNβ-1a, il s’agissait de syndromes pseudo-grippaux et céphalées.

Un plus grand nombre de patients traités par DMF étaient exempts de lésions T2N/NE à S96 comparés à ceux traités par IFNβ-1a. Le taux annualisé de poussée ajusté était également plus faible pour le DMF vs IFNβ-1a à S96.

D’une manière générale, le profil de sécurité et de tolérance chez les patients pédiatriques était conforme à celui observé dans la population adulte.